|
|
|
Doğuştan körlüğe son
ABD'li doktorlar göz retinasına sağlıklı gen aşılayarak kalıtsal körlüğü yok etmeyi başardı
Amerikalı doktorlar, doğuştan körlüğü gen tedavisiyle yok etmeyi başardı. Kalıtsal bir hastalık olan ve gen bozukluğundan kaynaklanan Leber hastalığı; göze enjekte edilen sağlıklı genlerle tedavi edildi. Amerikan Pennsylvania Üniversitesi uzmanlarının geliştirdiği teknik, saygın tıp dergilerinden Nature Genetics'te yayınlandı. Ekip, çok ender görülen bu hastalığı ilk kez bir köpek üzerinde tedavi etmeyi başardı.
Leber adı verilen hastalıkta bebekler, ya yarı kör ya da tamamen kör olarak dünyaya geliyor. Hastalık, RPE65 adı verilen bir gendeki bozukluktan kaynaklanıyor. Bu gen, gözün arka kısmında bulunan ve ışık geldiğinde görme sinirlerini uyaran foto-reseptörlerin (alıcıları) oluşumunu sağlıyor. Gendeki bozukluk, reseptör hücreleri devre dışı bırakıyor.
İNSANDA DENENECEK
Yeni tedavi yöntemi ile bozuk reseptörlere sağlıklı gen aşılanarak yeniden alıcı yeteneklerini kazanmaları sağlanıyor. Doktorlar, köpeklerde başarıya ulaşan gen tedavisinin, çok nadir rastlanan bu hastalığı taşıyan çocuklarda da işe yarayabileceğini belirtiyor.
|
|
|
|